和黃醫藥索樂匹尼布獲美FDA孤兒藥資格認定 涵蓋自身免疫性溶血性貧血

和黃醫藥(00013)公佈，其自主研發的創新藥物索樂匹尼布(Sovleplenib)近日獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)授予孤兒藥資格認定，適用於治療自身免疫性溶血性貧血。這是繼早前索樂匹尼布取得原發性免疫性血小板減少症的孤兒藥資格後，該藥第二次獲美國FDA頒發此項認定。 市場消息指，孤兒藥資格旨在鼓勵藥廠開發用於治療罕見疾病的藥物，通常可為藥物開發商帶來税務優惠、市場獨佔期及加快審批等潛在優勢，以應對罕見病領域未被滿足的醫療需求。 在中國市場方面，索樂匹尼布用於治療原發免疫性血小板減少症以及温抗體型自身免疫性溶血性貧血的兩項新藥上市申請(NDA)，目前正於中國國家藥品監督管理局(NMPA)的審評過程中。該等申請乃分別基於關鍵性ESLIM-01研究及ESLIM-02研究的積極臨牀數據。 資料顯示，索樂匹尼布為一款新型、高選擇性的口服脾酪氨酸激酶(Syk)抑制劑。Syk作為B細胞受體和Fc受體訊號傳導通路中的一個關鍵蛋白，被視為多種亞型的B細胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治療靶點，因此投資者普遍關注此類抑制劑在多種疾病治療上的潛力。 和黃醫藥目前在全球範圍內保留索樂匹尼布的所有權利。