和譽(02256)旗下ABSK061獲歐洲孤兒藥資格 拓展軟骨發育不全治療潛力

藥物研發商和譽(02256)近日公佈，其附屬公司上海和譽自主研發的口服選擇性小分子FGFR2/3抑制劑lavengratinib (ABSK061)，在治療軟骨發育不全(ACH)方面，已獲歐洲藥品管理局(EMA)授予孤兒藥資格(OD)。市場分析認為，這項資格認定旨在鼓勵針對罕見疾病藥物的開發與上市，通常能為相關藥物提供一定的研發支持和潛在的市場專屬期。 事實上，lavengratinib用於治療軟骨發育不全的適應症此前已在美國市場取得多項重要里程碑。據和譽透露，該藥物已獲美國食品藥品監督管理局(FDA)授予孤兒藥資格(ODD)及罕見兒科疾病資格(RPDD)，其新藥臨牀試驗(IND)申請亦已獲FDA批准，顯示其在國際監管機構的認可度逐步提升，為全球臨牀開發奠定基礎。 投資者關注和譽的臨牀開發進度。目前，公司正積極推進lavengratinib的一項關鍵性臨牀研究，即針對3至12歲軟骨發育不全兒童的II期、多中心、開放標籤劑量遞增研究(ABSK061-202)。和譽近期公佈的初步數據顯示，該藥物在促進生長訊號方面展現積極效果，同時整體安全性及耐受性表現良好，為未來的臨牀開發提供正面訊號。 和譽表示，將繼續堅定推進lavengratinib用於治療軟骨發育不全的全球臨牀開發進程。集團將進一步評估其安全性及有效性，並積極探索為全球受軟骨發育不全影響的患者提供全新治療選擇的潛力，以滿足未被滿足的醫療需求。