和黃醫藥索樂匹尼布獲美FDA孤兒藥資格 治療免疫性血小板減少症

和黃醫藥（00013）近日宣佈，其自主研發的創新藥物索樂匹尼布（sovleplenib）已獲美國食品藥品監督管理局（FDA）授予孤兒藥資格，將用於治療原發免疫性血小板減少症。市場普遍認為，此項認定不僅標誌著該藥物在研發進程中的關鍵里程碑，亦有望為其未來的審批及商業化鋪平道路。 索樂匹尼布是一種新型、高選擇性的口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制劑。該藥物的作用機制旨在調節與免疫性血小板減少症相關的異常免疫反應。原發免疫性血小板減少症是一種罕見的自身免疫性疾病，其特點是血小板計數持續低下，導致患者面臨出血風險顯著增加，目前臨牀上對有效且安全的治療方案需求殷切。 根據FDA的孤兒藥資格認定計劃，此類資格旨在鼓勵藥廠開發用於治療在美國影響人數少於20萬人的罕見疾病或狀況的藥物及生物製品。受消息帶動，若索樂匹尼布未來成功獲FDA批准用於指定適應症，其將享有自獲批日起為期七年的美國市場獨佔權。此外，獲授予孤兒藥資格認定的藥物亦可就符合條件的臨牀試驗獲得税收抵免、豁免《處方藥用户付費法案（PDUFA）》下規定的使用者費用，並可在臨牀開發期間獲得來自FDA的專業監管指導。這些政策支持將有助於加速該藥物的研發進程並提升其市場潛力。