瑞博生物(06938)VORTOSIRAN心血管療法二期報捷 具長效抗血栓潛力

瑞博生物(06938)近日公佈，其開發中的小幹擾RNA (siRNA)療法vortosiran (RBD4059)，在針對慢性冠狀動脈疾病(CAD)患者的2a期臨牀研究中取得積極成果。這項重要進展於上海舉行的「大國新藥全球會議」上正式披露，標誌著公司在心血管疾病治療領域邁出關鍵一步。vortosiran旨在靶向凝血因子XI (FXI)，有望提供一種差異化且長效的抗血栓解決方案。 是次隨機、雙盲、安慰劑對照研究，主要評估vortosiran在具心肌梗死病史並接受阿司匹林標準治療的CAD患者中的療效與安全性。結果顯示，vortosiran整體耐受性良好，並且能夠顯著、劑量依賴性且持久地抑制FXI活性。數據尤其指出，在完成高劑量vortosiran（維持劑量為400毫克）療程的患者中，FXI活性平均最大降幅高達92%，且此抑制效果在給藥後仍可持續數月之久。 研究結果同時揭示了vortosiran在給藥頻率上的潛在優勢。這些數據為未來在不同適應症中採用每3至6個月一次的給藥間隔提供了有力支持。值得留意的是，其FXI活性抑制水平顯著高於目前處於3期臨牀開發階段、普遍需每日給藥一次或兩次的小分子在研藥物。市場分析認為，長效給藥方案可望大幅提升患者依從性，為臨牀應用帶來便利。 在安全性方面，該試驗未出現與治療相關的嚴重不良事件、大出血事件或具有臨牀相關性的非大出血事件，顯示出良好的安全概況。瑞博生物強調，這項研究結果不僅為CAD患者提供了全球首個siRNA介導FXI抑制的臨牀概念驗證，更充分支持vortosiran作為一種差異化、長效抗血栓療法的開發潛力。透過精準靶向FXI，vortosiran的目標是在降低血栓形成風險的同時，盡可能保留機體正常的止血功能，從而有望解決心血管疾病領域中重大的未滿足醫療需求。