和譽(02256)公佈ABSK061治療軟骨發育不全II期臨牀取得積極初步結果

和譽 (02256) 及其附屬公司上海和譽近日公佈，其自主研發的選擇性口服小分子FGFR2/3抑制劑lavengratinib (ABSK061)，在針對兒童軟骨發育不全 (Achondroplasia, ACH) 的II期臨牀研究中，取得了正面的初步療效數據。此項進展標誌著公司在罕見疾病治療領域的研發工作邁出重要一步。 根據公司提供的資訊，在臨牀研究的初始且最低劑量組（即每日一次0.064mg/kg）中，年齡介乎6歲及以上的ACH兒童患者，接受lavengratinib治療27週後，其年化身高增長速度（Annualized Height Velocity, AHV）較治療前基線平均增加2.4釐米/年，應答率更達到100%，顯示出顯著的治療潛力。 藥物安全性方面，和譽表示lavengratinib的整體耐受性良好。臨牀試驗期間，未觀察到與FGFR1或FGFR2相關的不良事件（AEs）。市場普遍關注此類藥物在兒童用藥方面的安全性數據，而這份初步結果為lavengratinib的後續開發和臨牀應用前景提供了有力支持。