和譽(02256)旗下ABSK061獲美國FDA授予孤兒藥資格認定 助推全球開發進程

創新生物科技公司和譽(02256)公佈，其附屬公司上海和譽自主研發之高選擇性口服小分子FGFR2/3抑制劑ABSK061，近日已獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)授予孤兒藥資格認定(Orphan Drug Designation, ODD)，主要用於治療軟骨發育不全(Achondroplasia, ACH)。 市場消息普遍認為，此項資格認定標誌著ABSK061在全球開發進程中再添一重要里程碑。此前，該產品已獲FDA授予罕見兒科疾病(Rare Pediatric Disease, RPD)資格認定。孤兒藥資格認定旨在鼓勵藥廠研發針對罕見疾病的藥物，獲得此認證的產品有望在美國享受多項政策支持，包括臨牀開發、註冊申報及商業化階段的各項優惠，例如税收抵免、豁免新藥申請(NDA)費用，以及上市後一定的市場獨佔期等。而罕見兒科疾病資格認定則可能讓和譽在藥物獲批後，獲得一張優先審評券(Priority Review Voucher)。 據瞭解，ABSK061目前正針對3至12歲的軟骨發育不全兒童患者，進行第二期臨牀試驗的評估。該研究已於2025年12月在中國完成首例患者給藥，初步數據預期將於2026年下半年公佈。 和譽管理層表示，在先後取得FDA的RPD與ODD資格認定後，公司將持續加速ABSK061的全球臨牀開發與註冊進程，致力於為全球軟骨發育不全患者提供安全有效的創新治療選擇，以滿足此類罕見病患者的迫切需求。